13-latka wyleczona z ostrej białaczki! Inżynieria komórkowa dokonała cudu.

Po pierwszym na świecie zastosowaniu terapii określanej przez naukowców jako jedna z najbardziej wyrafinowanych terapii zadziałała. To była dla niej jedyna szansa na wyzdrowienie.

Gdyby nie eksperymentalna terapia, 13-latka z Wielkiej Brytanii najpewniej w tym momencie znajdowałaby się obecnie najpewniej pod opieką paliatywną i czekała na śmierć.

W przypadku jej ostrej białaczki limfoblastycznej T-komórkowej zawiodły inne metody leczenia, w tym chemioterapia i przeszczep szpiku. Dlatego też lekarze Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) zdecydowali się na innowacyjny plan leczenia z wykorzystaniem istniejącej zaledwie od 6 lat terapii.

Ostra białaczka limfoblastyczna to choroba nowotworowa, w której dochodzi do rozwoju ogromnej liczby nieprawidłowych i niedojrzałych limfocytów, które namnażają się w sposób niekontrolowany i może doprowadzić do zgonu w przeciągu kilku miesięcy.

„Base editing” pozwala naukowcom zbliżyć się do precyzyjnie wybranej części kodu genetycznego, a następnie zmienić strukturę molekularną tylko jednej „litery”, zmieniając w ten sposób strukturę genetyczną i instrukcje genetyczne w chorych łańcuchach DNA.

– „Mówiąc krótko, lekarze pobrali limfocyty T z chimerowym receptorem antygenowym (CAR) od zdrowego dawcy, zmodyfikowali je przy użyciu nowej technologii, aby umożliwić im polowanie i zabijanie nowotworowych limfocytów T bez atakowania siebie nawzajem, a następnie podali pacjentce. Następnie poddali ją kolejnemu przeszczepowi szpiku kostnego w celu przywrócenia wyczerpanego układu odpornościowego i wiele wskazuje na to, że misja zakończyła się pełnym sukcesem, bo 28 dni później 13-letnia Alyssa znajduje się w remisji i przebywa w domu, gdzie przygotowuje się do kolejnych badań” – wytłumaczono. Terapia okazała się być prawdziwym sukcesem, a Alyssa czuje się dobrze.